【育儿】半数新药一项试验就绿灯通行 药效和安全引人质疑

从一期到三期，新药临床试验任重道远。然而，最新的研究发现，近一半的新药通过了一项关键测试。

最近的一项研究发现，从2012年到2016年，欧盟批准的新药中有45%是基于仅一项关键测试的数据。

一般认为，一种药物的批准需要对其安全性和有效性进行反复验证，该过程应经历一个第一阶段的人体试验、一个第二阶段的疗效和安全性试验以及一个第三阶段的重点研究。

然而，最近的一项研究指出，74%的抗肿瘤和免疫调节剂是在一项关键测试的支持下获得批准的，近80%的治疗罕见疾病的新药只需要一项关键测试就可以了。

这项研究的作者是在丹麦制药公司lundbeck工作的两名研究人员。他们还发现，不仅在欧盟，美国食品和药物管理局(fda)批准了2005年至2012年的药物，而且还表明，通过一项关键研究批准新药令人惊讶。这些新药主要针对危及生命的疾病和临床需求高的领域，如肿瘤或罕见疾病。

在这项研究中，两位作者选择了2012年至2016年批准的163种新型活性物质来治疗180种疾病，其中25%是罕见疾病的孤儿药物。

作者发现，79%的治疗罕见疾病的新药是通过一项关键测试获得批准的。74%的抗肿瘤和免疫调节剂通过了关键测试。

相比之下，只有11%的新呼吸治疗药物在关系测试中获得批准。

事实上，除了罕见病、抗肿瘤和免疫调节剂外，大多数其他适应症(80%)都必须经过两项或两项以上重点研究的批准。

在大多数治疗领域，大多数关键临床试验是随机、对照和双盲的。而抗癌药物，以及已经获得孤儿药称号的药物，则更容易从宽，只需要非随机、非对照、开放标签的研究。作者安妮温瑟莫兰特和亨里克唐维斯塔加德强调。

这些研究结果表明，欧洲药品管理局和美国食品和药物管理局在批准新药时都表现出灵活性。

近年来批准的新药很多，如交感使用、有条件批准等。一些有条件批准的新药如下:

这对大多数制药公司来说绝对是好消息。对于患者来说，更快地使用新药也是令人兴奋的。但是药物的安全性和有效性也会增加吗？

(原标题:罕见病发热有推:新药有一半获批试用)