【育儿】关注血小板减少症 合理用药治疗 避免盲目输血

图为活动现场

图为活动现场

近日，中国医学科学院血液医院和itp之家联合发起了血液病医患交流和天津市免费门诊活动。活动邀请了天津血液研究所、天津中医药大学第一附属医院、天津儿童医院、天津中医药大学第二附属医院的多位权威中西医专家，共同呼吁血小板减少症的发病机制，提高治疗效果，合理用药，避免盲目输血。三生药业集团也一直致力于改善血小板减少症患者的生活质量。由北京白求恩基金管理委员会主办，三生药业集团支持的白求恩特标公益捐赠项目，守望幸福。即帮助需要注射重组人血小板生成素注射液的itp患者得到及时有效的治疗。自2013年4月启动以来，该项目已覆盖全国28个省市的400多家医院，31 000多名itp患者从中受益。重组人血小板生成素注射液因其良好的疗效和安全性，于2017年2月21日进入国家医保，为更多血小板减少症患者提供更有效的治疗。

重视血小板减少，重视生产不足的机制

与白血病相比，人们对血小板减少症的了解更少。中国医学科学院血液学医院血栓形成与止血诊疗中心主任杨仁池教授告诉记者:正常人血小板数量相对稳定，成人在10-30万之间。许多疾病会导致血小板数量减少到正常范围，一般称为血小板减少症。这些疾病通常包括自身免疫性疾病、病毒感染、恶性肿瘤等。其中，原发性免疫性血小板减少症(itp)，又称特发性血小板减少性紫癜，是临床上最常见的出血性疾病，占出血性疾病的1/3。儿童和60岁以上的老人是该病的高发人群。每年每10万人中会新增5~10例原发性血小板减少症患者，此数据不包括继发性血小板减少症患者。近年来，如果不接受标准化治疗，itp病患者的生活质量甚至低于癌症、高血压和糖尿病患者。

近年来，对itp病的发病机制有了新的认识。最初，人们认为itp病的发病机制仅由体内血小板的破坏引起，但现在认为是体内血小板破坏和血小板产生不足的双重机制导致的。随着对itp病发病机制认识的提高，治疗方法得到了丰富，疗效得到了提高。他说，目前itp的诊疗已经形成了一套规范的程序，中国专家对2016年成人原发性免疫性血小板减少症诊治的共识也有更新。特别是针对血小板生成不足机制的重组人血小板生成素(rhtpo)已获得共识，成为itp二线治疗药物的首选。这种药物在结构和功能上与人类内源性血小板生成素非常相似，可以迅速增加血小板数量，降低出血风险和相关并发症的发生率，缩短血小板减少症病程，减少血小板输注，避免输血可能带来的问题。血小板减少症要注意。应该做血小板相关检查。如有必要，应在血液科进行干预。

儿童itp是自我限制的，合理使用药物可以减少副作用

Itp病是儿童时期最常见的出血性疾病之一。itp大部分儿童时期都与病毒感染、药物、疫苗接种等诱发原因有关。临床表现包括皮肤瘀斑、鼻出血等粘膜出血、口腔出血甚至内脏出血。

中国医学科学院血液病医院儿童血液科主任朱教授介绍，儿童的与成人的有相似之处，也有不同之处。儿童itp是自我限制的，预后良好。80%~90%的病例在6个月内恢复正常，10%~20%发展为慢性itp，约30%的慢性itp患儿在确诊后的数月或数年内仍能自行恢复。孩子的家人需要每天注意观察是否有出血倾向。当出现症状时，他们需要监控血象，并根据血象变化及时处理。治疗时要遵循规范的诊疗方案，尤其要注意药物引起的副作用，比如要注意激素的相关副作用，定期给予激素，减少激素。同时，重组人血小板生成素(rhtpo)对儿童的副作用较轻，儿童可以耐受。如果血小板低于20倍；109/l有出血症状(鼻出血等。)可以用丙种球蛋白治疗。鉴于糖皮质激素的毒副作用，应尽量避免长期使用。

增加血小板数量以防止出血并减少不必要的血小板输注

出血是血小板减少症最大的顾虑，典型症状是全身各处出血，如牙龈鼻出血、多发性皮肤瘀斑等。严重的itp病患者可能会出现消化道大出血和中枢神经系统出血，这将严重危及患者的生命。因此，增加血小板数量是预防和治疗出血的重要环节。

中国医学科学院血液医院章雷教授指出，预防和治疗出血的关键是迅速将血小板计数提高到安全水平，帮助患者安全度过出血风险期，降低死亡率，尤其是严重的ITP病(PLT

组学数据有助于诊断和治疗，标本兼治，欢迎新生

血小板减少症是由血小板破坏增加和血小板产生不足引起的。中国人民解放军总医院老年血液科主任陆教授介绍，血小板生成素可通过促进干祖细胞分化来促进血小板生成。许多再生障碍性贫血患者血小板生成素浓度较高，但血小板计数仍低于正常值。主要原因是血小板生成素与特异性受体结合后细胞内下游通路的阻断不能传递信号，进一步导致体内血小板抑制的负反馈导致血小板生成素浓度升高。因为抑制蛋白和激活蛋白需要在信号通路中平衡，所以血小板的产生可以稳定。通过疾病组学的大数据扰动平台，可以将信号通路与药物相关联，寻找相应的化合物，并可并行使用外源性血小板生成素促进信号通路的传导，从机制上更好的治疗疾病。诊断血小板减少症并不难。关键是对疾病进行分类治疗，从而达到有效精确的治疗。

(原标题:儿童血小板减少症:专家提醒您慎用激素和输注血小板)