【育儿】儿童用药优先审评审批制度推动药企研发

中国共产党第十九次全国代表大会的报告提出要完善药品供应保障体系。近年来，针对儿童药品短缺、研发动力不足的情况，在党和政府的重点支持下，我国儿童药品优先评价体系不断完善，儿童药品保护得到加强，儿童药品水平不断提高。

以前儿童用药一般需要2年左右才能获得临床批准文件，现在只需要46个月。自2016年以来，我们已经获得了三份儿童药物临床批准文件，企业确实感受到了儿童药物审批的加速。四川百里药业股份有限公司R&D中心副总经理丁洋说。

根据中国食品药品监督管理局药品评价中心(以下简称药品评价中心)的最新统计，截至目前，已有353份注册申请(按受理数)纳入优先评价程序，其中儿童用药40种，占优先用药的11.33%。已纳入优先审查的儿童药物涉及12个适应症，其中内分泌系统药物多用于治疗儿童糖尿病，其他还涉及治疗儿童白血病、血管瘤、新生儿呼吸暂停等危重疾病。一些具有临床价值和患者迫切需求的儿童药物在上市前已经完成了技术审评，如治疗罕见疾病C型睡莲的醋酸甲地孕酮胶囊、治疗全身性幼年特发性关节炎的妥珠单抗注射液、治疗庞贝的注射用阿拉伯糖苷酶等。

【/s2/】为什么开发儿童药物很难？

近年来，儿童用药引起了社会的关注。从药厂的商业价值来看，成人新药上市后患者数量大，商业回报快；但孩子吸毒人数少，商业回报低，投入产出往往是上下颠倒的。所以儿童药物的研发动力不足。

儿童药物的研发是一个世界性的问题。大多数情况下，孩子参加临床试验比父母自己参加临床试验更困难。药物检测中心化学药物临床部主任杨志敏说，招募受试者很困难，涉及许多伦理问题、许多安全问题以及对儿科研究评估方法的高要求。

此外，我国儿童药物的研发仍面临特殊困难。中国没有专门从事儿童药物研发的R&D机构，甚至大多数R&D机构也没有R&D儿童药物人员，导致R&D能力低下。与欧美国家相比，我国儿科临床试验的创新能力不足。即使是欧美的孩子使用的药物，国内的模仿能力也有待提高。

药物检测中心相关负责人表示，面对全面放开二孩政策的新形势，解决儿童用药问题迫在眉睫。自国务院启动药品审评审批制度改革以来，药品检验中心坚持以临床需求为导向，积极完善儿童药品优先审评制度，回应社会关注。

【/s2/】复习如何加快速度，提高质量？

深圳儿童医院收治一名8个月大的儿童，出现红疹和关节炎症。他被诊断为系统性幼年特发性关节炎。幸运的是，通过优先评估，妥珠单抗注射液获准上市，孩子及时得救。2016年儿童用药优先政策实施后，该药正式进入绿色通道，仅8个月就获批上市。上海罗氏制药有限公司注册董事杨红介绍说。

自2015年以来，药物检测中心实施了一系列新政策，对儿童药物使用进行优先评估。药品审评中心作为药品审评审批改革的重要组成部分，特别关注儿童用药，努力解决儿童用药问题。杨志敏说。

建立和完善科学技术评价体系。药物评价中心先后发布《儿科人群药物临床试验指导原则》等四项技术指南，逐步建立和完善科学的儿童药物评价体系。以前没有指导原则，企业没有方向感。现在，游戏规则已经明确，企业更有时间预见和质量预见，效率和信心都有了很大提高。杨志敏说。

儿童药物审查单独排队。以前儿童用药和成人用药一起审核，有积压。现在儿童药品先分开评估。杨志敏表示，在坚持对儿童药物品种审查开绿灯的同时，要与R&D科学家团队合作，推进企业的R&D进程，使临床急需、市场紧缺的儿童药物尽快投放市场，为儿童患者服务。

受儿童用药优先审查政策的启发，过去不愿意在中国做儿童临床试验的医药巨头对申请在中国进行临床试验变得热情起来，批准的儿童临床试验数量大幅增加。

复习速度提高了。复习质量有保证吗？丁洋表示，速度的提高主要是由于系统的优化，药物检测中心的评价专家参与了儿童药物优先评价的全过程，为企业节省了大量的时间和投资，不仅不牺牲评价质量，而且有助于企业提高临床研究水平，带动儿童药物研发的健康发展。中国的儿童正在逐渐告别毒品短缺的时代。

孩子用药会怎么样？

我儿子拉肚子。医生说吃补液盐就够了。但是北京大部分药店都是成人补液盐。没有儿童补液盐。复水盐的比例和用量很难掌握。北京朝阳区的年轻妈妈周军说，孩子的补液盐是从海外购买的，没必要调整。盖子只是一个量杯，还有草莓、西瓜等口味，更容易让孩子接受。

孩子用药要好吃。改进剂型是我国儿童药物评价的重要内容之一。中国缺乏专门为不同年龄儿童设计的合适剂型。有些化合物具有特殊的理化特性，在开发成适合儿童尤其是婴幼儿的剂型时，对辅料有特殊的安全要求，技术上难以实现。国外一些儿童药品不仅剂型和口味适合儿童，而且设计卡通滴管帮助家长准确量化，使儿童药品安全有趣，值得借鉴。杨志敏说。

儿童用药需要量化。儿童自行决定是药物说明书中常见的用药说明。事实上，婴儿、幼儿、青少年使用的药物量是完全不同的。为指导家庭规范儿童用药，说明书中应提供更详细的儿童用药信息。杨志敏表示，今后，如果一种药物的国外说明书中有针对儿童的说明，我们将经过科学评估后完善中文说明书体系。

儿童用药需要创新。药检中心积极搭建平台，实施早期干预和服务创新模式，与申报药企召开交流会，讨论申报品种的安全指标和方案。杨志敏呼吁进一步加强国际交流与合作，加快世界儿童新药和新临床研究方法的引进，逐步实现儿童药物审评和上市与国际同步，使中国儿童受益于世界最新研究成果，真正为下一代提供健康保障。

(原标题:儿童药物优先审查制度推动企业研发:临床批准文件由两年减为半年)